上海2022年5月20日 /美通社/ -- 目前，亞洲首個單次靜脈給藥的血友病B基因治療在研藥物（BBM-H901注射液）的臨床研究結果，已成功發表於國際血液學權威期刊《柳葉刀-血液病學》（The Lancet Haematology）。

https://www.thelancet.com/journals/lanhae/article/PIIS2352-3026(22)00113-2/fulltext 

該臨床研究由中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）、創新製藥公司信念醫藥和華東理工大學合作。研究結果證實了BBM-H901治療策略的安全性、長期有效性，並且能夠顯著緩解相關併發症。

BBM-H901由信念醫藥開發和生產，是一款用於血友病B的分子生物學工程改造的腺相關病毒(AAV)基因治療在研藥物。信念醫藥擁有AAV衣殼和表達盒的自主知識產權。創新性的人肝臟靶向AAV衣殼，能夠高效感染肝細胞，大大縮短藥物在血液中的駐留時間，降低衣殼產生的免疫反應。而創新性的表達盒，利用了迷你肝特異啟動子驅動FIX-padua的高效表達。此外，信念醫藥在工藝和質檢方面取得了多項自主開發和創新，形成了一套先進、可靠、高效的CMC工藝流程，單次生產體積可達500L。

「該研究是信念醫藥在中國進行的第一次臨床研究，我們非常感謝合作夥伴在整個過程中的大力支持。」信念醫藥首席執行官鄭靜博士表示，「我們也非常自豪能夠推出BBM-H901注射液，這是中國首個自主研發的靜脈注射的血友病B基因治療在研藥物和全身遞送的罕見病基因治療在研藥物。我們將繼續推進所有其他管線的發現和研究，並加快藥物的臨床試驗和商業化。我們希望罕見或常見病患者能盡快獲得基因治療。」

BBM-H901注射液的臨床研究共納入10例重型/中重型血友病B（FIX:C<2%）患者，靜脈輸注5×10¹²vg/kg BBM-H901注射液。完成中位58（IQR:51.5-99.5）周隨訪，FIX:C凝血因子達到平均36.9±20.5IU/dl。與國際同類研究相比，BBM-H901注射液起效迅速，載體衍生FIX: C在基因治療後24h內即可表達，1周時達到57.1±20.2 IU/dl（均值±SD），並在中位5（1,6）周時達到FIX:最高值64.1±22.5IU/dl（均值±SD）。