開拓藥業AR-PROTAC(GT20029)美國I期臨床試驗完成受試者入組給藥

北京時間2022年10月27日，開拓藥業（股票代碼：9939.HK），一家專注於潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物制藥公司，今日宣佈，其自主研發的新型靶向雄激素受體(AR)的蛋白降解嵌合體(PROTAC)化合物GT20029治療雄激素性脫髮和痤瘡的美國I期臨床試驗已於2022年10月25日完成全部120名受試者入組及給藥。GT20029基於PROTAC技術開發，是全球首個進入臨床階段的外用PROTAC化合物。

該項I期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行設計、劑量遞增研究，以評估GT20029在健康受試者中單次給藥劑量遞增和在患有雄激素性脫髮或痤瘡的受試者中多次給藥劑量遞增後的安全性、耐受性和藥代動力學等特徵。

臨床前研究顯示，GT20029通過降解雄激素受體蛋白可以有效阻斷AR信號通路啟動導致的毛囊產生的萎縮微型化作用，抑制毛髮變細、變軟和脫落。同時GT20029僅在局部產生療效，通過限制皮膚滲透從而減少全身藥物暴露，以獲得更好的安全性。

開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示：“非常高興看到GT20029美國I期臨床試驗完成入組和給藥，作為全球首家研發外用PROTAC的公司，我們一直在積極探索將PROTAC應用於臨床局部治療的創新藥物策略。GT20029作為PROTAC化合物，在給藥頻次和藥效方面，和福瑞他恩相比，希望有所優化，滿足不同類型脫髮及痤瘡患者的需求。脫髮困擾著全球約16億人，痤瘡影響著全球約7.2億人，面對脫髮和痤瘡這兩個適應症巨大的未被滿足的臨床需求，我們將加速推進GT20029和福瑞他恩的臨床進程，期待早日為全球雄激素性脫髮和痤瘡患者群體提供安全有效的創新療法。”

關於GT20029

GT20029是開拓藥業基於PROTAC技術開發的外用化合物。2021年4月，中國國家藥品監督管理局 (NMPA)批准GT20029開展臨床試驗。2022年8月，GT20029中國I期臨床試驗完成受試者入組給藥。2021年7月，GT20029獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的I期臨床試驗許可。2022年2月，GT20029美國I期臨床試驗完成首例受試者給藥。

關於開拓藥業

開拓藥業成立於2009年，專注發展潛在“best-in-class”和“first-in-class”創新藥物的研發及產業化，致力成為創新療法研究、開發及商業化的領軍企業。公司經過多年的發展，以雄激素受體(AR)相關疾病為核心，研發多通道產品組合，產品覆蓋全球高發病率癌症及其它未滿足臨床需求的疾病領域，包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脫髮和痤瘡等。開拓藥業前瞻性佈局了包含小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管線，包括7款正在開展臨床研究的產品，如兩款雄激素受體(AR)拮抗劑、ALK-1單抗、AR-PROTAC化合物、PD-L1/TGFβ雙靶點抗體、mTOR激酶靶向抑制劑和Hedgehog抑制劑，以及正在進行臨床前研究的ALK-1/VEGF雙抗和c-Myc抑制劑等。公司在全球擁有已獲得及申請中的110多項專利，多個專案被列為國家十二五、十三五“重大新藥創制”專項。2020年5月22日，開拓藥業正式在香港聯合交易所有限公司主機板掛牌上市，股票代碼：9939.HK。歡迎訪問公司網站：www.kintor.com.cn