賽生藥業宣佈達佑澤®（那西妥單抗）在中國獲批

神經母細胞瘤患者迎來新的治療選擇

【中國，香港，2022年12月8日】賽生藥業控股有限公司（“賽生藥業”或“公司”，連同其附屬公司，統稱“集團”，股份代號：6600.HK）宣佈達佑澤®（通用名：那西妥單抗注射液，Naxitamab Injection) 在中國獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批准與粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）聯合給藥，用於治療伴有骨或骨髓病變，對既往治療表現為部分緩解、輕微緩解或疾病穩定的復發性或難治性高危神經母細胞瘤的兒童（1歲及以上）或成人患者。

賽生藥業根據2020年12月與Y-mAbs Therapeutics（“Y-mAbs”, NASDAQ: YMAB）簽訂的獨家無限期授權許可協議，在大中華地區（包括中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣）對達佑澤®進行開發與商業化。

達佑澤®在美國被美國食品藥品監督管理局（FDA）授予突破性療法資格（BTD），以及孤兒藥（ODD）和罕見兒科疾病（RPDD）等資格認定。2020年11月，根據總緩解率（ORR）和緩解持續時間（DoR），達佑澤®獲得美國FDA加速批准。為解決臨床未滿足需求，根據國家鼓勵兒童用藥等創新藥開發的有關政策與規定，NMPA 藥品審評中心（CDE）同意豁免達佑澤®在中國的關鍵性臨床研究，並於2021年9月將其上市許可申請（BLA）納入優先審評。

在中國大陸正式獲批之前，得益於“先行先試”有關政策與規定並經由國家批准，達佑澤®於2021年6月落地海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區，於2021年12月落地中國（天津）自由貿易試驗區。2021年9月，賽生藥業在中國澳門遞交達佑澤®的上市申請。2022年1月起，賽生藥業根據當地特殊進口政策在中國臺灣銷售達佑澤®。

賽生藥業總裁、首席執行官趙宏先生表示：“神經母細胞瘤是兒童中最常見的顱外實體瘤，復發性或難治性高危神經母細胞瘤患者預後極差，目前國內尚無標準治療。現有臨床研究結果表明，達佑澤®在復發性或難治性高危神經母細胞瘤的治療中具有顯著的療效和良好的安全性。同時，達佑澤®還具有給藥便捷和患者依從性高的潛在優勢。達佑澤®在中國正式獲批，將為國內神經母細胞瘤患兒帶來全新有效的治療選擇，為他們的家庭帶來更多希望。與此同時，我們還在積極探索達佑澤®的其他適應症，如針對其他GD2高表達的實體腫瘤的探索研究。未來，賽生藥業將繼續以患者健康為己任，聚焦未被滿足的臨床需求持續創新，為提升廣大患者的健康福祉而不懈努力。”

關於神經母細胞瘤

神經母細胞瘤是嬰幼兒最常見的顱外實體腫瘤，占兒童惡性腫瘤的8%～10%。[1]根據國際神經母細胞瘤危險度分組（INRG）方案，將患兒分為極低危、低危、中危和高危組。值得注意的是，高危患兒占比超50%[2] 。即使經過化療、手術、放療、移植等綜合治療，高危神經母細胞瘤患兒的預後仍較差，長期生存率不足50%[3]。

我國報導的神經母細胞瘤總體預後較國外觀察到的差，確診時大部分患者已經存在廣泛轉移，屬於晚期高危神經母細胞瘤，是導致治療難度加大、易復發、預後差的關鍵問題[4]。北京兒童醫院於2020年公佈的1041例中國神經母細胞瘤患者的研究提示，高危患兒的5年生存率顯著降低，中國迫切需要新的治療方法來改善高危神經母細胞瘤患者的預後[2]。

關於達佑澤®(那西妥單抗)

達佑澤®（那西妥單抗）是目前全球唯一一款獲批的靶向雙唾液酸神經節苷脂 GD2 的人源化單克隆抗體，通過與腫瘤細胞表面的GD2結合，觸發抗體依賴性細胞介導的細胞毒性作用（ADCC）和補體依賴的細胞毒性效應（CDC），從而達到殺傷腫瘤的效果。根據總緩解率（ORR）和緩解持續時間（DoR），於2020年11月，達佑澤®獲得美國FDA加速批准。

達佑澤®免疫原性低，輸注誘導的抗藥抗體（ADA）陽性率低，在“201研究”中，僅有8%的患者ADA檢測呈陽性[5]。一次那西妥單抗的靜脈輸注時間約為30-60分鐘，有望實現門診用藥，減輕患者及其家庭的負擔。

2020年12月，賽生藥業與 Y-mAbs達成獨家無限期授權許可協議，獲得達佑澤®在大中華地區（包括中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣）的獨家合作開發和商業化權利。

2021年7月，達佑澤®在美國獲批上市僅七個多月後，賽生藥業即向 NMPA 遞交達佑澤®的BLA並獲受理。2021年9月，NMPA 將達佑澤®的BLA納入優先審評，該月賽生藥業在中國澳門遞交達佑澤®的上市申請。

2021年6月，得益於“先行先試”的有關政策與規定並經由國家批准，達佑澤®落地海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區， 2021年12月，達佑澤®落地中國（天津）自由貿易試驗區，為國內急需用藥的患者提供便捷、可信賴的治療途徑。

2022年1月，賽生藥業根據當地特殊進口政策在中國臺灣銷售達佑澤®，進一步擴大其在大中華地區的可及性。

參考資料：

[1] 國家衛生健康委辦公廳關於印發兒童血液病、惡性腫瘤相關10個病種診療規範（2019年版）的通知. 附件6. 兒童神經母細胞瘤診療規範(2019年版). 2019-09-04.

[2] Su Y, et al. Treatment and outcomes of 1041 pediatric patients with neuroblastoma who received multidisciplinary care in China. Pediatr Investig, 2020, 4(3): 157-167.

[3] Pinto NR, et al. Advances in Risk Classification and Treatment Strategies for Neuroblastoma. J Clin Oncol. 2015; 33(27): 3008-3017.

[4] 李思慧，聶曉璐，段超等。神經母細胞瘤高危兒童篩查及其方案研究進展。中國小兒血液與腫瘤雜誌，2016; 21 (1):47-50

[5]DANYELZA®(naxitamab-gqgk). Full Prescribing Information

關於賽生藥業控股有限公司

賽生藥業控股有限公司（港交所上市公司，股份代號6600）是一家專注於腫瘤及重症感染疾病治療領域並擁有產品開發和商業化集成平臺的國際生物制藥公司。以創新引領轉型，公司已建立起了具有差異化優勢的產品組合，包括多款First-in-class與Best-in-class潛質產品。秉懷“給生命以希望”的初心，賽生藥業堅持以患者健康為己任，不斷踐行提供國際品質的醫療產品及服務的使命，造福廣大患者。

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