美國麻省劍橋和中國北京2020年9月9日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160）是一家處於商業階段的生物科技公司，專注於在全球範圍內開發和商業化創新藥物。公司今日宣佈加拿大藥監部門已受理百悅澤^®（澤布替尼）用於治療華氏巨球蛋白血症（WM）患者的新藥上市申請（NDS）並將其納入優先審評。 

百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟醫學博士表示：「我們很驕傲能夠看到百悅澤^®在加拿大的上市申請獲得受理，這是繼近期在歐洲和澳大利亞遞交相關上市申請以來，該项目全球藥政註冊的又一大進展。 百悅澤^®目前在美國和中國已經獲批，我們希望將百悅澤^®帶給全世界各地有需求並且能夠受益於這款藥物的患者，這也是我們對其進行開發的目的。百悅澤^®在治療WM患者中展示了有效性，並在安全性及耐受性上為患者帶來了具有臨床意義的改善。正如在ASPEN頭對頭臨床試驗中所證明，百悅澤^®相比伊布替尼更具安全性優勢，包括在降低特定心血管病風險上，我們希望這能夠説明百悅澤^®成為加拿大乃至全球WM患者的首選治療方案。」 

百濟神州高級副總裁、全球藥政事務負責人閆小軍女士表示：「我們很高興能夠完成公司自主研發的BTK抑製劑百悅澤^®在加拿大的首項新藥上市申請，這也是百濟神州在全球第六個國家及地區遞交該產品的上市申請。我們期待在這項針對華氏巨球蛋白血症的新藥上市申請審評過程中與加拿大葯監部門進行溝通交流。 我們要感謝參與臨床試驗的眾多患者和研究人員，以及致力於將這款潛在新一代治療方案帶給廣大患者的百濟神州團隊。」

該項在加拿大遞交的NDS中的臨床數據包括來自隨機、開放、多中心的ASPEN 3期臨床試驗（NCT03053440），用於評估百悅澤^®對比伊布替尼用於治療復發/難 治性（R/R）或初治（TN）WM患者，數據先前於2020年美國臨床腫瘤學會（ASCO）線上會議及第25屆歐洲血液學協會（EHA）線上年會中公佈。在該試驗中，百悅澤^®與伊布替尼相比，產生了更高的非常好的部分緩解（VGPR）率，在總體患者人群中高達28.4%（對比伊布替尼的19.2%），儘管此項臨床研究結果未能達到主要終點，即在深度緩解率（VGPR或更好）上達到統計學意義的優效性。同時，相比伊布替尼，百悅澤^®在安全性和耐受性上更具優勢。該項NDS的安全性數據來自在6項臨床試驗中接受百悅澤^® 治療的779例B細胞惡性腫瘤患者。 

關於華氏巨球蛋白血症

華氏巨球蛋白血症（WM）是一類罕見淋巴瘤，約佔所有非霍奇淋巴瘤的1%，通常在確診后進展緩慢[1]。在加拿大和美國，WM每年的發病率在每 100 萬人中約有 5 例[2]。 

關於澤布替尼的臨床项目

澤布替尼臨床試驗包括：

• 澤布替尼對比伊布替尼（唯一獲批用於治療該適應症的BTK抑製劑）用於治療華氏巨球蛋白血症（WM）患者的ASPEN 3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03053440；已完成患者入組）
• 澤布替尼對比苯達莫司汀聯合利妥昔單抗用於治療初治（TN）慢性淋巴細胞白血病（CLL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者的SEQUOIA 3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03336333）
• 澤布替尼對比伊布替尼用於治療復發/難治性（R/R）CLL或SLL患者的ALPINE 3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03734016）
• 澤布替尼聯合利妥昔單抗對比苯達莫司汀聯合利妥昔單抗用於治療未經治療的套細胞淋巴瘤（MCL）患者的MANGROVE 3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04002297）
• 澤布替尼用於治療R/R邊緣區淋巴瘤（MZL）患者的MAGNOLIA 2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03846427）
• 澤布替尼聯合奧比妥珠單抗對比奧比妥珠單抗用於治療R/R FL患者的ROSEWOOD 2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03332017）
• 澤布替尼聯合維持療法對比安慰劑聯合維持療法用於治療COVID-19新冠肺炎及肺部窘迫患者在美國開展的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04382586）
• 澤布替尼用於治療對伊布替尼或阿卡替尼不耐受的B細胞惡性腫瘤患者在美國開展的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04116437）
• 澤布替尼用於治療R/R WM患者在中國開展的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03332173）
• 澤布替尼用於治療R/R MCL患者在中國開展的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03206970；已完成）以及治療R/R CLL或SLL患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03206918；已完成）

關於百悅澤^®（澤布替尼） 

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑製劑，目前正在全球進行廣泛的關鍵性臨床試驗项目，作為單葯和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。 

百悅澤^®於2019年11月14日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批准用於治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。該項加速批准是基於總緩解率（ORR）。針對該適應症的持續批准將取決於驗證性試驗中臨床益處的驗證和描述。

2020年5月，百悅澤^®在中國獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者、既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者。 

百悅澤^®在美國和中國以外國家地區尚未獲批。 

關於百濟神州

百濟神州是一家全球性、商業階段的生物科技公司，專注於研究、開發、生產以及商業化創新性藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲擁有 4200 多名員工，正在加速推動公司多元化的新型療法藥物管線。目前，百濟神州兩款自主研發的藥物，BTK 抑製劑百悅澤^®（澤布替尼膠囊）正在美國和中國進行銷售、抗 PD-1 抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）在中國進行銷售。此外，百濟神州在中國正在或計劃銷售多款由安進公司、新基物流有限公司（隸屬百時美施貴寶公司）以及 EUSA Pharma 授權的腫瘤藥物。欲瞭解更多信息，請造訪www.beigene.cn。 

前瞻性聲明

本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括有關百悅澤^®在加拿大以及其他市場未來的開發和潛在的商業化，在全球範圍內提高百悅澤^®可及性的計劃，以及百悅澤^®潛在的商業化機會的聲明。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支援進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時程表和進展以及產品上市審批；百濟神州的上市產品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州對其技術和藥物智慧財產權保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和商業化的能力；新冠肺炎全球大流行對公司臨床開發、商業化運營以及其他業務帶來的影響；百濟神州在最近季度報告的 10-Q 表格中「風險因素」章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該些信息。

[1] Lymphoma Research Foundation. Getting the Facts: Waldenström Macroglobulinemia. Accessed May 2020. Available at https://lymphoma.org/wp-content/uploads/2018/04/LRF_FACTSHEET_WALDENSTR%C3%96M_MACROGLOBULINEMIA.pdf.

[2] Waldenstrom's。 Macroglobulinemia Foundation of Canada. https://wmfc.ca/what-we-do/what-is-wm/

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