上海和香港2021年1月4日 /美通社/ -- 致力於研發和商業化同類首款及/或同類最優血液及腫瘤學療法的領先創新生物製藥公司 -- 德琪醫藥有限公司（簡稱「德琪醫藥」，香港聯交所股票代碼：6996.HK）宣佈，公司已向韓國食品醫藥品安全部（MFDS）提交ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）聯合低劑量地塞米松的孤兒藥新藥上市申請（NDA），用於治療復發難治性多發性骨髓瘤（rrMM）以及單藥治療既往接受過至少2線治療的復發難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤（rrDLBCL）。ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）於2020年10月在韓國被授予孤兒藥資格，並於同年12月18日獲美國食品藥品監管總局（FDA）批准用於接受過至少一線治療的多發性骨髓瘤患者。

此次NDA提交是基於兩項重要的STORM與SADAL研究的積極數據，研究均顯示出ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）具有顯著臨床意義且安全性可控的療效。其中，STORM是一項開放性、單臂2b期臨床研究，用於評估ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）聯合低劑量地塞米松治療rrMM患者，這些患者至少接受過包括兩種蛋白酶體抑制劑、兩種免疫調節劑和CD38單克隆抗體在內的四線治療。SADAL是一項開放性2b期臨床研究，用於評估ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）單藥治療既往接受過至少二線治療的rrDLBCL（包括由濾泡性淋巴瘤轉化而來）患者。

ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）是同類首款且唯一一款口服型選擇性核輸出抑制劑（SINE），也是首款獲FDA批准用於治療多發性骨髓瘤與瀰漫性大B細胞淋巴瘤的藥物。2020年12月，美國國家綜合癌症網絡（NCCN^®）將三種ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）治療復發難治性多發性骨髓瘤的聯合方案納入臨床實踐指南（NCCN^® Guidelines），包括SVd（selinexor、bortezomib與dexamethasone），SPd（selinexor、pomalidomide與dexamethasone）和SDd（selinexor、daratumumab與dexamethasone）方案。德琪醫藥已向新加坡衛生科學局（HSA）和澳大利亞醫療用品管理局（TGA）遞交了ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）用於治療rrMM和rrDLBCL患者的新藥上市申請。

德琪醫藥創始人、董事長兼首席執行官梅建明博士表示：「血液瘤的發病率會隨著年齡的增長不斷提高，面對rrMM、rrDLBCL這類血液瘤患者，眾多醫療機構仍無法提供足夠的治療方案。很高興看到ATG-010在韓國等越來越多的亞太地區提交上市申請，我們相信ATG-010這一口服藥物有潛力擴展和改善血液瘤的現有療法，這對生命飽受疾病威脅且有急迫需求的患者來說具有重要意義。」

關於ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）

ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）是全球首款且唯一一款口服型SINE化合物，由Karyopharm Therapeutics Inc.（納斯達克：KPTI）開發。德琪醫藥與Karyopharm達成獨家合作和授權，獲得了ATG-010在多個亞太地區包括大中華區、韓國、澳大利亞、新西蘭和東盟國家的獨家開發和商業化授權。2019年7月，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准selinexor（XPOVIO^®）聯合低劑量地塞米松用於治療復發難治性多發性骨髓瘤（rrMM）患者。2020年6月，美國FDA再次批准selinexor（XPOVIO^®）作為單藥口服療法用於治療復發難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤（rrDLBCL）患者。此外，selinexor（XPOVIO^®）的一項上市許可申請（MAA）已經遞交歐洲藥品管理局（EMA），要求有條件地批准ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）用於rrMM。2020年12月，美國FDA批准了selinexor（XPOVIO^®）擴展適應症的補充新藥申請（sNDA），用於治療既往接受過至少一線治療的多發性骨髓瘤患者。selinexor（XPOVIO^®）是目前首款且唯一一款被美國FDA批准的口服SINE化合物，可用於治療多發性骨髓瘤和瀰漫性大B細胞淋巴瘤。此外，selinexor（XPOVIO^®）針對多個實體腫瘤適應症開展了多項中期和後期臨床試驗，包括脂肪肉瘤和子宮內膜癌。2020年11月，德琪醫藥合作夥伴Karyopharm在2020年結締組織腫瘤學年會（CTOS 2020）上報告了3期SEAL研究的積極數據。SEAL研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照交叉研究，旨在比較口服單藥selinexor（XPOVIO^®）與安慰劑在脂肪肉瘤患者中的療效。另外，Karyopharm近期公佈了selinexor（XPOVIO^®）用於治療子宮內膜癌患者的3期SIENDO研究已完成計劃的中期無效性分析，數據安全監查委員會（DSMB）推薦SIENDO研究無需作任何修改按計劃繼續進行。SIENDO試驗的首要數據結果預計在2021年下半年公佈。

德琪醫藥正在中國進行ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）針對復發難治性多發性骨髓瘤的2期註冊性臨床研究（代號MARCH）以及針對復發難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤2期註冊性臨床研究（代號SEARCH）。同時，德琪醫藥針對亞太高發瘤種啟動了ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）用於治療外周T細胞淋巴瘤、NK/T細胞淋巴瘤（代號TOUCH）及KRAS突變的非小細胞肺癌的臨床研究（代號TRUMP）。

關於德琪醫藥

德琪醫藥有限公司（簡稱「德琪醫藥」，香港聯交所股票代碼：6996.HK）是一家專注於創新抗腫瘤藥物的亞太地區臨床階段生物製藥公司，旨在為中國、亞太地區及全球各地的患者提供最前沿的抗腫瘤創新療法。自成立以來，德琪醫藥已建立起擁有12款臨床及臨床前創新藥物的豐富產品管線，並在亞太地區取得11個臨床試驗批件。德琪人以「醫者無疆，創新永續」為願景，力爭通過對同類首款/同類最優療法的專研與市場化，解決亞太乃至全球患者未滿足的臨床需求。

前瞻性聲明

本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關。除法律規定外，於作出前瞻性陳述當日之後，無論是否出現新資料、未來事件或其他情況，我們並無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，並理解我們的實際未來業績或表現可能與預期有重大差異。本文內有關任何董事或本公司意向的陳述或提述乃於本文章刊發日期作出。任何該等意向均可能因未來發展而出現變動。

XPOVIO^®為Karyopharm Therapeutics Inc.註冊商標；

NCCN^®為美國國家綜合癌症網絡註冊商標。